Tiềm năng điều trị bệnh mù di truyền
Kết quả nghiên cứu mới đây được công bố trên tạp chí Science Advances do một nhóm các nhà khoa học của Khoa Dược, Đại học Bang Oregon, Hoa Kỳ, dẫn đầu bởi PGS Gaurav Sahay đã chứng minh trên mô hình động vật khả năng sử dụng các hạt nano lipid (LNP) và RNA thông tin để điều trị bệnh mù lòa liên quan đến tình trạng di truyền hiếm gặp.
Các hạt nano đi vào võng mạc thần kinh.
Các nhà nghiên cứu đã phát triển LNP, những mảnh vật chất cực nhỏ có kích thước 1-100 phần tỷ mét, có thể xuyên qua võng mạc thần kinh và mang vật liệu di truyền (mRNA), đến được phía sau mắt, nơi có võng mạc. Tại đây, mRNA sẽ hướng dẫn các tế bào cảm quang bị lỗi do đột biến gen sản xuất các protein cần thiết cho thị lực. Ở thử nghiệm trên chuột và động vật linh trưởng, kết quả cho thấy, các LNP được trang bị peptide có thể đi qua các rào cản trong mắt và đến võng mạc thần kinh - nơi ánh sáng được biến thành tín hiệu điện mà não chuyển đổi thành hình ảnh.
PGS Gaurav Sahay cho biết: “Chúng tôi đã xác định được một tập hợp các peptide mới có thể chạm tới đáy mắt. Các peptide này hoạt động như mã zip để đưa các hạt nano mang vật liệu di truyền đến địa chỉ dự định bên trong mắt, từ đó tiến hành trị liệu hoặc làm đầu dò hỉnh ảnh hiệu quả".
Nghiên cứu này đã nhận được khoản tài trợ trị giá 3,2 triệu USA từ Viện Mắt quốc gia Hoa Kỳ để tiếp tục nghiên cứu triển vọng của LNP trong điều trị mù di truyền.
https://vjst.vn/
