Liệu pháp điều trị ung thư CAR-T tiên tiến được sản xuất tại Ấn Độ - với chi phí thấp
Liệu pháp điều trị ung thư NexCAR19 của Công ty Công nghệ Sinh học ImmunoACT (Ấn Độ) đang thắp lên hy vọng rằng, các quốc gia có thu nhập thấp và trung bình khác cũng có thể tiếp cận được liệu pháp tiên tiến này.
Tế bào T (màu hồng) tấn công tế bào ung thư (màu vàng) trong hình ảnh quét kính hiển vi điện tử (ảnh: Steve Gschmeissner/SPL).
“Giấc mơ đang trở thành hiện thực”
Liệu pháp CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell therapy) là một phương pháp mới trong điều trị ung thư, được sử dụng để điều trị nhiều loại ung thư khác nhau. Phương pháp này sử dụng tế bào T của bệnh nhân được thu thập từ máu, được sửa đổi gen trong phòng thí nghiệm để biểu hiện thụ thể (được gọi là CAR) trên bề mặt của chúng. Điều này giúp các tế bào miễn dịch tìm và tiêu diệt các tế bào ung thư. Sau đó, các tế bào được biến đổi gen sẽ được sản xuất hàng loạt và truyền trở lại bệnh nhân.
Giống như 4/6 liệu pháp CAR-T đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, NexCAR19 được thiết kế để nhắm mục tiêu vào CD19 - một dấu hiệu được tìm thấy trên bệnh ung thư tế bào. Tuy nhiên, trong các liệu pháp thương mại hiện có, đoạn kháng thể ở cuối CAR thường là từ chuột, điều này làm hạn chế độ bền của nó vì hệ thống miễn dịch có thể nhận ra đây là vật lạ và sẽ loại bỏ nó. Do đó, trong NexCAR19, các nhà khoa học đã thêm protein của con người vào đầu kháng thể của chuột. Kết quả của các nghiên cứu trong phòng thí nghiệm cho thấy, NexCAR19 có hoạt tính chống ung thư tương đương với loại có nguồn gốc từ chuột và tạo ra mức độ sản xuất protein thấp hơn (gọi là cytokine). Điều này rất quan trọng vì một số người mắc bệnh ung thư được điều trị bằng CAR-T gặp phải phản ứng viêm cực độ (được gọi là hội chứng giải phóng cytokine) có thể đe dọa đến tính mạng.
Một thành viên của Công ty ImmunoACT chuẩn bị liệu pháp điều trị ung thư NexCAR19 (ảnh: ImmunoACT).
Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu đối với NexCAR19 ở người trưởng thành mắc các dạng ung thư hạch và bệnh bạch cầu khác nhau cho thấy, ở 19/33 bệnh nhân được điều trị, các khối u đã biến mất hoàn toàn sau một tháng theo dõi, 4 người khác có khối u đã giảm đi một nửa, đạt tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 70%. Những người tham gia thử nghiệm sẽ tiếp tục được theo dõi trong ít nhất 5 năm.
Chỉ có 2 trong số những người tham gia trải qua các dạng hội chứng giải phóng cytokine nghiêm trọng hơn, nhưng không ai bị nhiễm độc thần kinh (một tác dụng phụ tạm thời nhưng phổ biến khác của liệu pháp CAR-T). Kết quả này được đánh giá là an toàn hơn so với một số phương pháp điều trị CAR-T đã được FDA phê duyệt.
Liệu pháp điều trị ung thư với chi phí tối ưu
Liệu pháp CAR-T đầu tiên được phê duyệt tại Hoa Kỳ vào năm 2017, giá thương mại hiện dao động từ 370.000 đến 530.000 USD, chưa bao gồm viện phí và thuốc điều trị các tác dụng phụ. Trong khi đó, NexCAR19, do Công ty ImmunoACT sản xuất, chỉ có giá từ 30.000 đến 40.000 USD. Cơ quan Quản lý Dược phẩm của Ấn Độ đã phê duyệt NexCAR19 để sử dụng cho người bệnh vào tháng 10/2023. Đến tháng 12/2023, ImmunoACT mở điều trị thương mại cho các bệnh nhân, đến nay, liệu pháp này đang được sử dụng để điều trị cho khoảng 20 người/tháng tại các bệnh viện trên khắp Ấn Độ.
Mặc dù chi phí điều trị vẫn còn cao đối với nhiều người dân Ấn Độ, nhưng giá thành của NexCAR19 mang lại hy vọng rằng, liệu pháp CAR-T có thể được thực hiện rẻ hơn ở các quốc gia khác. Để cắt giảm chi phí, nhóm nghiên cứu đã phát triển, thử nghiệm và sản xuất sản phẩm hoàn toàn ở Ấn Độ - nơi giá lao động rẻ hơn.
Bên cạnh đó, để đưa CAR vào tế bào T, các nhà nghiên cứu thường sử dụng lentivirus (một loại thuốc có giá thành tương đối cao). Thậm chí, để mua đủ véc-tơ lentivirus cho thử nghiệm trên 50 người có thể tốn tới 800.000 USD ở Hoa Kỳ. Để giải quyết vấn đề này, các nhà khoa học tại ImmunoACT đã tự chế tạo phương tiện vận chuyển gen.
Các nhà khoa học cũng tìm ra cách rẻ hơn để sản xuất hàng loạt tế bào, tránh nhu cầu sử dụng máy móc tự động, đắt tiền. Bên cạnh đó, nhờ cải thiện được tính an toàn của liệu pháp này, hầu hết bệnh nhân không cần phải dành thời gian ở phòng chăm sóc đặc biệt, qua đó đã giúp giảm đáng kể chi phí mà người bệnh phải chi trả.
ImmunoACT đang có kế hoạch xuất khẩu liệu pháp này sang Mexico và phát triển các sản phẩm mới, bao gồm cả phương pháp điều trị một dạng ung thư máu khác được gọi là đa u tủy.
https://vjst.vn/
