mRNA được thiết kế để biến đổi cơ thể của bạn thành nhà máy sinh học sản xuất thuốc
Các nhà khoa học Mỹ đã thiết kế thành công mRNA có thể biến các tế bào thành nhà máy sinh học nhỏ bé với khả năng sản xuất thuốc điều trị thành công bệnh viêm da và hai loại ung thư. Công nghệ này mở đường cho ra đời các liệu pháp, trong đó cơ thể người bệnh tự sản sinh thuốc chữa bệnh.
RNA thông tin hay Messenger RNA (mRNA) chứa các chỉ dẫn cho tế bào tạo ra một loại protein cụ thể nhờ có bộ máy tích hợp. Nhiều người biết đến mRNA vì nó có liên quan đến vắc xin COVID-19, nhưng mRNA còn có những ứng dụng tiềm năng khác như điều trị nhiều bệnh dựa vào gen. Nhóm nghiên cứu tại Trung tâm Y tế Tây Nam thuộc Đại học Texas (UT) đã sử dụng mRNA được biến đổi để kích thích các tế bào sản sinh thuốc điều trị thành công bệnh vẩy nến và ung thư ở chuột.
Daniel Siegwart, giáo sư kỹ thuật y sinh và hóa sinh, đồng tác giả nghiên cứu cho biết: “Công nghệ này trong tương lai sẽ cho phép bệnh nhân được điều trị ngay tại nhà thuốc hoặc thậm chí tại nhà mỗi tháng một lần, mà không cần thường xuyên đến bệnh viện hoặc phòng khám ngoại trú để truyền dịch. Điều này sẽ giúp cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của bệnh nhân”.
Cùng với những tiến bộ gần đây trong nghiên cứu mRNA là những tiến bộ trong việc cung cấp liệu pháp sử dụng hạt nano. Tuy nhiên, hầu hết các nghiên cứu đều hướng tới để các tế bào tạo ra các protein được sử dụng trực tiếp trong tế bào hoặc gián tiếp kích hoạt các con đường tế bào giống như những con đường cần để chỉnh sửa gen. Trong nghiên cứu, các nhà khoa học đã áp dụng một cách tiếp cận khác, tập trung đưa các protein quan trọng đó ra khỏi tế bào để chúng có thể phát huy tác dụng điều trị tại những vị trí khác trong cơ thể.
Khi các nhà nghiên cứu điều trị cho chuột mắc bệnh vẩy nến, tình trạng tự miễn gây viêm da, bằng mRNA đã biến đổi mã hóa thuốc etanercept, các mảng bám trên da của chuột giảm đáng kể. Kết quả điều trị cho con chuột bị ung thư ruột kết và khối u ác tính di căn bằng các mRNA đã được sửa đổi mã hóa kháng PD-L1, sự tiến triển của khối u giảm đáng kể và những con chuột này có thời gian sống dài gấp đôi so với chuột không được điều trị.
Công nghệ mới dựa vào mRNA đã được biến đổi, giúp hạn chế các tác dụng phụ liên quan đến các loại thuốc protein hiện đang được tiêm truyền. Các loại thuốc được sản xuất bằng công nghệ này có thể cải thiện sức khỏe và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân mắc các bệnh viêm nhiễm, ung thư, rối loạn đông máu, tiểu đường và các rối loạn di truyền khác.
