Phương pháp tiếp cận “thực dụng” có thể đại diện cho một mô hình mới cho các thử nghiệm lâm sàng
Cuộc thử nghiệm ung thư mới sắp bắt đầu ở Mỹ là một hướng nghiên cứu tích cực và không có gì khác thường ngoại trừ nó là thử nghiệm đầu tiên được thực hiện trong môi trường lâm sàng trong thế giới thực và đại diện cho một mô hình mới cho các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai.
Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI) đã phát động một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, dự án nghiên cứu Pragmatica-Lung, để đánh giá kết quả sử dụng phương pháp điều trị hai loại thuốc cho những người mắc bệnh ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) tiến triển (giai đoạn 4). Điều khiến cho thử nghiệm này trở nên khác biệt là bởi nó là một trong những thử nghiệm đầu tiên áp dụng cách tiếp cận 'thực dụng'.
Các thử nghiệm lâm sàng thực dụng (PCT) được thiết kế nhằm đánh giá mức độ hiệu quả của các biện pháp can thiệp trị liệu trong các tình huống lâm sàng thực tế, trong khi đó các kiểm thử trị liệu thăm dò kiểm tra xem xét liệu biện pháp can thiệp có hoạt động trong điều kiện lý tưởng hay không. Nhờ cách hoạt động của nó, PCTs tạo ra các kết quả có thể khái quát hóa và áp dụng cho các thiết lập hàng ngày.
Mặc dù các thử nghiệm ngẫu nhiên có kiểm soát (RCT) phổ biến hơn - có xu hướng giải thích nhiều hơn là 'thực dụng' - là tiêu chuẩn vàng để nghiên cứu các biện pháp can thiệp điều trị và phòng ngừa, nhưng chúng rất tốn kém. Một đánh giá về chi phí RCT năm 2018 cho thấy tổng chi phí của RCT ước tính dao động từ 43.000 đô la Mỹ đến 103.254 đô la Mỹ cho mỗi bệnh nhân.
Sử dụng mô hình PCT của Viện Y tế Quốc gia (NIH), trong đó NCI là một phần, và FDA cùng hợp tác để hiện đại hóa các thử nghiệm lâm sàng có thể loại bỏ nhiều rào cản ngăn cản cho nhiều người.
Nghiên cứu Pragmatica-Lung sẽ có tới 700 người tham gia vào thử nghiêm đánh giá hiệu quả kết hợp hai loại thuốc được FDA chấp thuận, ramucirumab (Cyramza) và pembrolizumab (Keytruda), liệu có cải thiện khả năng sống sót sau điều trị hóa trị liệu tiêu chuẩn ở những người mắc NSCLC tiến triển hay không?
Ramucirumab là một loại thuốc điều trị nhắm mục tiêu được gọi là kháng thể đơn dòng được phát triển để điều trị các khối u ung thư rắn. Nó ngăn chặn sự phát triển của các mạch máu mới mà các khối u cần phát triển. Pembrolizumab là một loại liệu pháp miễn dịch kích thích hệ thống miễn dịch của cơ thể chống lại các tế bào ung thư.
Bằng cách áp dụng phương pháp tiếp cận thực dụng trong Nghiên cứu Pragmatica-Lung, các nhà nghiên cứu hy vọng sẽ có thể xác nhận kết quả đáng khích lệ từ thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên giai đoạn 2, thử nghiệm thuốc điều trị ung thư phổi chính xác đầu tiên do NCI hỗ trợ.
“Pragmatica-Lung, bên cạnh các mối quan hệ đối tác công - tư quan trọng, phản ánh các phương pháp tiếp cận đổi mới sáng tạo mà NCI đang thực hiện để đạt được các mục tiêu của dự án Cancer Moonshot, bao gồm giảm 50% tỷ lệ tử vong do ung thư trong vòng 25 năm tới”, Bertagnoll cho biết.
https://vista.gov.vn/
